在抗擊癌癥的斗爭中，新藥的研發(fā)永遠(yuǎn)是備受關(guān)注的一環(huán)，因為它往往代表著患者最后的希望。

即便是惡性程度特別低的甲狀腺癌，也總有一小部分不幸運(yùn)的人，經(jīng)歷了各種治療，疾病仍然在快速進(jìn)展并威脅生命。

有一款藥最近就這么橫空出世了，它就是LOXO-292。這個藥或許并不為大家所知，但它的老大哥就是去年在朋友圈瘋狂刷屏的廣譜抗癌藥Vitrakvi。

相比于它出名的老大哥，LOXO-292更適合于甲狀腺癌。

這款藥適應(yīng)于什么人群?

它適合于晚期(請注意，只適用于晚期)的甲狀腺乳頭狀癌，甲狀腺髓樣癌以及甲狀腺未分化癌。比如：甲狀腺乳頭狀癌大面積肺部轉(zhuǎn)移，不吸碘還在進(jìn)展;又比如：甲狀腺髓樣癌發(fā)生了多個器官的轉(zhuǎn)移，還在進(jìn)展;再比如：甲狀腺未分化癌已經(jīng)不可手術(shù)。

使用這款藥同時需要腫瘤細(xì)胞具有RET基因融合/突變。RET融合/突變在甲狀腺癌中非常常見：15%的甲狀腺乳頭狀癌擁有RET基因融合;超過90%的遺傳性髓樣癌擁有RET基因突變;超過60%的散發(fā)性髓樣癌擁有RET基因突變;還有一些起源于乳頭狀癌的甲狀腺未分化癌也有RET基因融合。

這款藥對于甲狀腺癌有啥效果?

上圖就是甲癌病人吃藥后的效果，長方形向下代表腫瘤在減小。左邊是髓樣癌的病人，右邊是乳頭狀癌的病人，你發(fā)現(xiàn)只有兩個病人吃藥后腫瘤還是增長的，其余都是下降的。

對于髓樣癌的病人，藥物的有效率是59%(其中有7%病人達(dá)到了無瘤生存)，另外還有28%的病人是保持穩(wěn)定的，87%的病人沒有出現(xiàn)病情進(jìn)展。

對于乳頭狀癌的病人，藥物的有效率是78%，另外還有22%的病人是保持穩(wěn)定的，100%的病人沒有出現(xiàn)病情進(jìn)展。

如果前面所說還不足以說明問題，來看上面這張圖。大家都知道髓樣癌的腫瘤指標(biāo)是降鈣素，幾乎所有的病人吃藥后的降鈣素都下降了80%以上，有不少病人的下降幅度都接近100%。

個體實例

我們再來看看個體的情況。一個57歲的遺傳性髓樣癌病人，服用了卡博替尼，凡德他尼，樂伐替尼三種靶向藥后病灶仍然進(jìn)展，左邊箭頭所指的位置就是肝臟巨大的轉(zhuǎn)移灶。服用LOXO-292四周后，降鈣素就從1500降低到檢測不到;服用LOXO-292八周后肝臟的轉(zhuǎn)移灶徹底消失。神不神奇?

一個73歲有RET基因融合的未分化型甲狀腺癌病人，經(jīng)歷了手術(shù)，放療，化療之后，病灶仍然轉(zhuǎn)移到了腦部。服用了LOXO-292八周后，腦部和肺部的轉(zhuǎn)移灶明顯減小。驚不驚喜?意不意外?

這款藥和之前的靶向藥有啥區(qū)別?

甲狀腺癌FDA獲批的有四款靶向藥，針對乳頭狀癌和濾泡癌的索拉非尼，樂伐替尼以及針對髓樣癌的卡博替尼，凡德他尼。它們主要針對的是血管內(nèi)皮生長因子，說白了是針對普遍存在的東西。而這款藥直接針對腫瘤產(chǎn)生的原因-基因突變，是一項更精準(zhǔn)的治療。

因為LOXO-292是更精準(zhǔn)的治療，所以一方面它的有效率更高，60-80%的有效率遠(yuǎn)超其余靶向藥30-50%的有效率;另一方面吃藥后的副作用明顯減小，吃藥后生活的更有尊嚴(yán)。

因為LOXO-292突出的性能，大多的國際知名醫(yī)院(比安德森腫瘤中心，麻省總醫(yī)院)都把它作為針對髓樣癌的一線靶向藥，乳頭狀癌的一二線靶向藥。

LOXO-292進(jìn)展到哪里了?

盡管這款藥被FDA批準(zhǔn)只是時間問題，但是目前還沒有上市，所以無論通過正規(guī)或者非正規(guī)渠道都無法購買它，我猜測LOXO-292會在2020-2021年左右上市。